Врожденную слепоту вылечат редактированием генома

f064cec23e56344f06e1ed8f292d344f - Врожденную слепоту вылечат редактированием генома

f064cec23e56344f06e1ed8f292d344f - Врожденную слепоту вылечат редактированием генома

Исследования и открытия
30.07.2019
2019-07-30

Ирина Кайнова
Фото: Josep Suria / Shutterstock.com

0a5160530f9fac62e08fcf5996494cbb - Врожденную слепоту вылечат редактированием генома

3e421235cd69f96d40e570b25a92b7ea - Врожденную слепоту вылечат редактированием генома

0

В США произошел запуск первого большого исследования, посвященного проверке технологии редактирования генома CRISPR на людях (не эмбрионах). По данным Associated Press, в исследовании планируется использовать CRISPR для лечения наследственного заболевания глаз, вызывающего слепоту.

Заболевание называется амавроз Лебера. Такие пациенты имеют мутацию в гене RPE65 или других, тоже хорошо известных генах. Из-за генетического дефекта светочувствительные нейроны сетчатки умирают и не восстанавливаются — человек теряет способность видеть.

Болезнь проявляется на первых месяцах жизни или даже при рождении. Это состояние является одной из наиболее распространенных причин детской слепоты, которая поражает от 2 до 3 новорожденных из каждых 100000.

Мутации, приведшие к слепоте, предполагается исправить с помощью CRISPR — инструмента, позволяющего редактировать ДНК в нужном месте.

В исследовании принимают участие 18 пациентов, среди которых есть дети (в возрасте от 3 лет) и взрослые. Терапия проводится с помощью инъекций вирусов, несущих генетическую информацию, необходимую для производства компонентов CRISPR/Cas9 системы в фоторецепторах.

Данная работа принципиально отличается от скандального эксперимента китайского ученого, который использовал CRISPR для редактирования генома детей-близнецов в прошлом году. Разница в том, что китайский специалист редактировал ДНК эмбрионов, и эти изменения могли быть переданы следующему поколению. В данном же случае, изменения в ДНК детей и взрослых не будут унаследованы их потомством.

Источник: med.vesti.ru

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Форма обратной связи

Вы можете связаться с нами по всем интересующим Вас вопросам.
Заполните ниже форму и отправьте сообщение.

×