Доктор испытал на себе лечение редкой болезни

fb8f6b52b0b0a8492757c981f4da3752 - Доктор испытал на себе лечение редкой болезни

Исследования и открытия
14.08.2019
2019-08-14

Ирина Кайнова
Фото: Tex vector / Shutterstock.com

eeb8c1bc964d1223020f0f9c8956cb20 - Доктор испытал на себе лечение редкой болезни

c99606a461b26592d19799e236bf9137 - Доктор испытал на себе лечение редкой болезни

1

Работа, опубликованная 13 августа в Journal of Clinical Investigation является одним из немногих случаев, когда ведущий автор доклада (Дэвид Файгенбаум) одновременно является пациентом в исследовании.

В 2010 году молодой врач, Дэвид Файгенбаум совсем не жаловался на здоровье. В свои 25 лет он успел стать квотербеком премьер-дивизиона в американском футболе, а также занимался тяжелой атлетикой, завоевав звание чемпиона штата Пенсильвания.

Но однажды он проснулся с болью в животе и лихорадкой. Лимфатические узлы выглядели опухшими, а по всему телу пошла мелкая красная сыпь. Состояние быстро ухудшалось и вскоре стало критическим.

Диагноза долго ждать не пришлось. Юношу настигла болезнь Каслмана — редкое заболевание, поражающее лимфоузлы. Чаще встречается относительно легкая форма болезни, но Файгенбауму не повезло. Ему досталась плазмоцитарная форма, которой присуще многоочаговое поражение и прогрессирующее течение.

Мультицентровая форма заболевания похожа на несколько аутоиммунных состояний, и в то же время, подобно раку она вызывает чрезмерный рост клеток, в данном случае в лимфатических узлах. Приблизительно 35% людей умирает в течение пяти лет после постановки диагноза. 

Лекарство от болезни, впрочем, существовало — так называемый силтуксимаб. Однако также было известно, что этот препарат помогает не всем пациентам. И тут Файгенбауму не повезло во второй раз — он оказался в группе тех, на кого лечение не подействовало.

Болезнь отступать не собиралась. В течение 3,5 лет после постановки диагноза Дэвид Файгенбаум был госпитализирован восемь раз. Тем не менее, молодой человек не забросил учебу и занятия наукой. Он твердо шел к своей цели — получить степень доктора медицины и магистра MBA.

4372f8364e401c9fb817e077a1891b3e - Доктор испытал на себе лечение редкой болезни

На фото: Дэвид C. Файгенбаум, MD, MBA, MSc. (Image: © Penn Medicine)

Попутно изучая свои собственные образцы крови, Файгенбаум выявил возможный ключ к болезни. Непосредственно перед рецидивами он наблюдал резкий скачок числа иммунных клеток, называемых активированными Т-клетками, а также увеличение уровня белка под названием VEGF-A. Он знал, что оба эти фактора регулируются внутриклеточным сигнальным путем PI3K/ AKT/mTOR. Файгенбаум предположил, что некое лекарство, ингибирующее этот путь, может облегчить его состояние.

И тут удача наконец улыбнулась ему. Искомое действие имел одобренный препарат сиролимус, применяемый для предотвращения отторжения органов у пациентов, перенесших пересадку почки.

Пять лет назад, в 2014 году Дэвид Файгенбаум начал принимать сиролимус, и с тех пор у него не было ни одного обострения.

По его стопам пошли еще два пациента с многоцентровой болезнью Каслмана, у которых также было зарегистрировано повышение уровня активированных Т-клеток и VEGF-A накануне симптоматических вспышек. После лечения сиролимусом у обоих наблюдалась стойкая ремиссия, которая к этому моменту длится вот уже 19 месяцев.

«Наши результаты являются первыми, связывающими Т-клетки, VEGF-A и путь PI3K/AKT/ mTOR с болезнью Каслмана», — заявил Дэвид Файгенбаум, — «Самое главное, что когда мы подавили mTOR, улучшения не заставили себя ждать. Это указывает нам на многообещающую терапевтическую мишень для пациентов, не реагирующих на силтуксимаб».

Хотя новые результаты вдохновляют, надо учесть, что в исследовании приняли участие только три пациента, и потребуются более масштабные эксперименты, чтобы доказать эффективность альтернативного препарата. В ближайшем будущем Файгенбаум и его коллеги планируют начать клинические испытания сиролимуса среди 24 пациентов с тяжелой формой болезни Каслмана.

Источник: med.vesti.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*

Форма обратной связи

Вы можете связаться с нами по всем интересующим Вас вопросам.
Заполните ниже форму и отправьте сообщение.

×